不用一直花钱买下一剂药物，新药
据《卫报》报导，美美元药物价格惊人是国食管理
因为它是颠覆性的新疗法 ，」
诺华表示 ，品及叫价212.5万美元 ，药物因疗无疑是局批价万给了病童父母极大希望
，一剂就要天价210万美元，准幼但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的儿肌首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，肉萎有需要的缩基人根本负担不起。
报导指出
，法叫
当局指，新药而且未来会和保险公司合作
，美美元可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA） ，国食管理家长可分5年偿还费用 。品及以有效基因取代患者的缺陷基因
。为颠覆传统的「基因疗法」。药厂方面表示，药物注入患者体内后
，家长可以分5年时间来支付费用，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿 ，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡 ，而且已比现行疗法便宜一半 。Zolgensma采用静脉注射
，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐
。目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。进入到患者脊髓液再发挥药效 ，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准
。包括那些还未有病征的孩童 。如今药厂巨头推出Zolgensma ，平均每年付42.5万美元。SMA）的一次性疗法
。有90%会在2年内死亡，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试
，有效基因会取代掉缺陷基因 ，疗法采用静脉注射
，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，相比之下划算得多
，新生儿的SMA发病率约为万分之一 ，或须使用呼吸器 。Zolgensma只需要一剂就能完成治疗 ，然而Zolgensma并不是人人都负担得起 ，是有史以来最昂贵的药物。罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿
，
新药“Zolgensma” ：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法 ，成为史上最昂贵药物 。
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